La Divisione Biotecnologie riceverà i fondi raccolti da ENEA attraverso il 5x1000 per finanziare “BIOGENERA”, un progetto dedicato allo sviluppo di una terapia genica non virale per il trattamento della Glicogenosi di tipo III (GSDIII), una malattia ereditaria causata da mutazioni nel gene AGL che determinano l’assenza o il malfunzionamento dell’enzima deramificante il glicogeno (GDE). Tale deficit provoca l’accumulo anomalo di glicogeno in tessuti come fegato, muscoli e cuore, con manifestazioni cliniche  molto variabili, tra cui ritardo della crescita, crisi ipoglicemiche, debolezza muscolare progressiva e compromissione della funzione epatica e cardiaca. Attualmente, non esiste una cura definitiva, ma solo trattamenti dietetici e terapie mirate esclusivamente ad alleviare i sintomi.

Il progetto BIOGENERA, basato su un brevetto ENEA, mira a sviluppare una piattaforma biotecnologica innovativa per il trasferimento, mediante nanoparticelle, di un plasmide codificante l’enzima GDE mancante. L’intento è quello di sostituire il gene mutato con la sua versione sana in modelli tridimensionali (3D) di cellule muscolari, che riproducono in modo più fedele il microambiente patologico rispetto alle colture bidimensionali.

Questo approccio non virale è pensato per superare i limiti delle terapie geniche tradizionali, evitando le risposte immunitarie indesiderate e rendendo il trattamento più sicuro e ripetibile nel tempo.

L’obiettivo a lungo termine di BIOGENERA è sviluppare una cura sicura, sostenibile e accessibile e, in prospettiva a gettare le basi per una strategia terapeutica applicabile anche ad altre malattie genetiche rare con caratteristiche analoghe