Il progetto OTTIMUS, mira ad ottimizzare una nuova strategia di terapia genica per la Glicogenosi di tipo III, efficiente e a basso costo, valorizzando il brevetto ENEA n. 302020000071236. Il brevetto in oggetto ha sviluppato una sequenza di DNA opportunamente costruita in grado di sintetizzare in forma attiva l’enzima GDE. Il DNA può essere trasferito nei tessuti e in particolare nei muscoli tramite una metodologia fisica nota con il nome di trasfezione elettrica di geni (electrogene transfer EGT) e permette di determinare l’espressione
della proteina nel tessuto bersaglio. In particolare, l’obiettivo del progetto consiste nell’ ottimizzazione del protocollo di EGT attraverso l’applicazione di campi elettrici pulsati ultra brevi allo scopo di migliorare l’efficienza di trasfezione del gene mancante e ridurre gli effetti collaterali quali contrazione neuromuscolare. Questo aspetto avrebbe un immediato impatto sull’applicabilità della terapia sul paziente durante il trattamento, rendendola replicabile in modo indolore o tollerabile nel tempo.